Stanford-forskere til at redigere gener hos patienter med dødbringende sygdomme

Små hætteglas med nyligt reparerede blodlegemer trives i en Stanford-inkubator, hvilket er bevis på, at en kraftfuld ny genredigeringsmetode er at fastlægge forkerte gener, der forårsager så meget menneskelig lidelse.

Indtil for nylig var genterapi arbejdskrævende, rå og utryggelig til human test. Men den nye teknologi, kaldet CRISPR-Cas9, fungerer som en mikroskopisk skalpell, der udfører genomisk kirurgi med en præcision, effektivitet og overkommelig pris, når den først blev tænkt ufattelig.

Forskningen, der udføres på Stanford School of Medicine, ledet af Dr. Matthew Porteus, er en del af en accelererende forskningsbevægelse, der er muliggjort ved hjælp af den nye teknik til at forsøge at helbrede genetiske sygdomme, såsom seglcelleanæmi og muskeldystrofi. Disse laboratorier skrider støt igennem gennem cellebaserede og dyreforsøg, da nye biotekvirksomheder skaffer store summer til at bringe terapierne på markedet.

"Nu, med mange mennesker - hundreder eller tusinder af laboratorier - der arbejder med CRISPR, betyder det, at muligheden for faktisk at finde en måde at helbrede patienter med sygdomme stiger dramatisk," sagde Porteus, lektor i pædiatri og en pioner inden for genredigering. .

Ved at bruge campus første cellefremstillingsanlæg nogensinde, der skal afsluttes i foråret, har Stanford-teamet til formål at starte forsøg med mennesker i 2018. Forskerne målretter mod to alvorlige blodsygdomme - seglcelleanæmi og beta-thalassæmi - og flere sygdomme, der hærger immunforsvaret system.

I mellemtiden meddelte forskere ved Duke University og to andre uafhængige laboratorier fredag, at de bruger den samme fremgangsmåde til at fikse et muskelgen, hvilket gendanner funktion hos mus med en uhelbredelig type muskeldystrofi. Deres fund blev offentliggjort i tidsskriftet Science.

Boston-forskere anvender værktøjet til behandling af en sjælden arvelig øjensygdom, der kan forårsage blindhed. Andre hold arbejder på at rette de gener, der forårsager Huntingtons sygdom, Sanfilippo syndrom og cystisk fibrose.

Men dets terapeutiske løfte er det, der begejstrer det medicinske samfund, især når prisen på den nye teknologi rykker ned og adgangen udvides.

Det har givet anledning til håb i det belægerede felt inden for genterapi, der har været et stort tilbageslag i 1999, da Jesse Gelsinger, en teenager i Arizona med en genetisk leversygdom, havde en dødelig reaktion på den virus, som forskerne havde brugt til at indsætte et korrigerende gen.

Disse ældre fremgangsmåder kunne ikke garantere, at det nye gen blev splejset på det rigtige sted. Det risikerede også forstyrrelse af tilstødende gener.

Selvom der er for nylig forbedret med to mere præcise teknikker, er de tidskrævende og vanskelige.

CRISPR - som står for "klyngede regelmæssige mellemrum korte palindromiske gentagelser" eller klynger af korte DNA-sekvenser, der læser på samme måde fremad og bagud - er spilskifteren. Kun 3 år gammel fungerer det som søgning-og-erstat-funktionen på en computer.

CRISPR har været i kontroversen på grund af dets dybe potentiale til at omarrangere de grundlæggende byggesten i livet. I december samledes eksperter i Washington, DC for at tilskynde grænser for dets anvendelse til at skabe farlige nye organismer eller "designerbabyer".

Læs hele historien her ...