Stanford-forskere til at redigere gener hos patienter med dødbringende sygdomme

Del denne historie!
image_pdfimage_print

TN Bemærk: Genredigering af levende mennesker er en glat hældning, uanset hvilken logik, der bruges til at retfærdiggøre det. Når et replikerbart gen er indført i kroppen, kan det ændre DNA'et for hver celle i kroppen, og hvis det er arvet, kan det overføre genet til afkom.

Små hætteglas med nyligt reparerede blodlegemer trives i en Stanford-inkubator, hvilket er bevis på, at en kraftfuld ny genredigeringsmetode er at fastlægge forkerte gener, der forårsager så meget menneskelig lidelse.

Indtil for nylig var genterapi arbejdskrævende, rå og utryggelig til human test. Men den nye teknologi, kaldet CRISPR-Cas9, fungerer som en mikroskopisk skalpell, der udfører genomisk kirurgi med en præcision, effektivitet og overkommelig pris, når den først blev tænkt ufattelig.

Forskningen, der udføres på Stanford School of Medicine, ledet af Dr. Matthew Porteus, er en del af en accelererende forskningsbevægelse, der er muliggjort ved hjælp af den nye teknik til at forsøge at helbrede genetiske sygdomme, såsom seglcelleanæmi og muskeldystrofi. Disse laboratorier skrider støt igennem gennem cellebaserede og dyreforsøg, da nye biotekvirksomheder skaffer store summer til at bringe terapierne på markedet.

”Nu, med mange mennesker - hundreder eller tusinder af laboratorier - der arbejder med CRISPR, betyder dette muligheden for faktisk at finde en måde at helbrede patienter med sygdom stiger dramatisk,” sagde Porteus, lektor i pediatri og en pioner inden for genredigering .

Ved hjælp af campus første cellefremstillingsfabrik nogensinde, der skal afsluttes i foråret, sigter Stanford-teamet om at starte menneskelige forsøg i 2018. Forskerne er målrettet mod to alvorlige blodsygdomme - seglcelleanæmi og beta-thalassæmi - og adskillige sygdomme, der hærger immunsystemet.

I mellemtiden meddelte forskere ved Duke University og to andre uafhængige laboratorier fredag, at de bruger den samme fremgangsmåde til at fikse et muskelgen, hvilket gendanner funktion hos mus med en uhelbredelig type muskeldystrofi. Deres fund blev offentliggjort i tidsskriftet Science.

Boston-forskere anvender værktøjet til behandling af en sjælden arvelig øjesygdom, der kan forårsage blindhed. Andre teams arbejder på at rette de gener, der forårsager Huntingtons sygdom, Sanfilippo syndrom og cystisk fibrose.

Men dets terapeutiske løfte er det, der begejstrer det medicinske samfund, især når prisen på den nye teknologi rykker ned og adgangen udvides.

Det har givet anledning til håb i det belægerede felt inden for genterapi, der har været et stort tilbageslag i 1999, da Jesse Gelsinger, en teenager i Arizona med en genetisk leversygdom, havde en dødelig reaktion på den virus, som forskerne havde brugt til at indsætte et korrigerende gen.

Disse ældre fremgangsmåder kunne ikke garantere, at det nye gen blev splejset på det rigtige sted. Det risikerede også forstyrrelse af tilstødende gener.

Selvom der er for nylig forbedret med to mere præcise teknikker, er de tidskrævende og vanskelige.

CRISPR - som står for “klynger med regelmæssige mellemgrænsede kort palindromiske gentagelser”, eller klynger af korte DNA-sekvenser, der læser lignende frem og tilbage - er spiludveksleren. Kun 3 år gammel fungerer det som søgning og erstatning-funktionen på en computer.

CRISPR har været i kontroverserne af kontroverser på grund af sit dybe potentiale til at omorganisere de grundlæggende byggesten i livet. I december samledes eksperter i Washington, DC, for at tilskynde til grænser for brugen af ​​dem til at skabe farlige nye organismer eller "designer babyer."

Læs hele historien her ...

Deltag i vores mailingliste!


Tilmeld
Underretning af
gæst
1 Kommentar
Ældste
Nyeste Mest afstemt
Inline feedbacks
Se alle kommentarer
Bruce

Fra artiklen om Mercury News: ”Forskerne planlægger at høste nogle af de syge celler, der giver anledning til blod eller immunsystemceller, kaldet stamceller, fra en patients knoglemarv. Derefter gennemgik patienten intensiv kemoterapi for at dræbe de resterende syge stamceller og give plads til nye. ”Hvad kunne gå galt?