Human test af CRISPR DNA-redigering accelererer hurtigt

CRISPR
Del denne historie!
image_pdfimage_print

Et andet slags våbenkapløb ændrer det menneskelige genom ved at redigere DNA med den nye CRISPR-teknologi. Pandoras æske er allerede åbnet, og flodportene løsnes.  TN Editor

Efter at have afskaffet sin $ 100 million-plus-børsnotering i sommer, er genredigerende biotech Intellia Therapeutics klar til menneskelige tests af sin prækliniske CRISPR-teknologi med nye grave, der er designet til at styrke dens forskningsevne.

Bioteknologien, der har opbakning og partnerskaber af mennesker som Atlas, Novartis og Regeneron, er på farten, når den går over til sin nye laboratoriefaciliteter på 40 Erie Street, i Cambridge, MA.

”Området for genomredigering udvikler sig hurtigt, og vores arbejde med at udvikle terapier til patienter kræver, at vi har den nødvendige infrastruktur til F & U-vækst og forbereder os på prækliniske studier og kliniske forsøg,” sagde Dr. Nessan Bermingham, administrerende direktør og grundlægger af Intellia Therapeutics.

"For at nå vores mål fortsætter vi med at rekruttere toptalenter og sikre, at vores kvalitetsarbejdsstyrke har de nødvendige faciliteter og værktøjer, der er nødvendige for at omsætte CRISPR / Cas9 til livsforvandlende produkter."

Den nye facilitet er defineret for at give Intellia mulighed for at fortsætte med sine videnskabelige programmer og "fortsætte med at udnytte vores placering i Massachusetts sammen med førende bioteknologisk forskning og akademiske institutioner," tilføjede Dr. Bermingham.

Det nye Intellia-hovedkvarter var specielt designet til at huse dets voksende F&U, driftsteam og admin-medarbejdere, sagde bioteknologien, da det går mod klinisk test.

Intellia tilføjede, at det også vil opretholde ops på det nuværende anlæg på 130 Brookline Street i Cambridge. De nye forskningsgraver vil imidlertid øge Intellias samlede laboratorie- og kontorlokale fra den nuværende 15,000 sq ft til mere end 80,000 sq ft, så det kan fordoble sit team til mere end 200 ansatte.

Det fik sit offentlige tilbud på $ 108 millioner tilbage i maj, penge, som vil blive brugt til at skubbe videre med F & U-programmer for sine kandidater til indsendelse af mindst en IND, ifølge dets SEC-1-arkivering på det tidspunkt.

Bioteknologien sagde også, at det vil sprøjte med "erhvervelse af virksomheder eller teknologier" til sine forskningsprogrammer.

Dette inkluderer udvikling af sine in vivo og ex vivo pipeline produktkandidater, samt videreudvikling af dens leveringsteknologier og CRISPR / Cas9 genredigeringsplatform.

En af dens in vivo-kandidater, der er rettet mod transthyretin amyloidose (ATTR), en livstruende sygdom forårsaget af fejlagtige transthyretin-proteiner, der akkumuleres som amyloidfibriller i flere organer, udvikles sammen med Regeneron.

Dette er en potentiel kandidat, der ifølge virksomheden kunne videreføres til IND-aktiverende forsøg i de næste 12 til 24 måneder.

Læs hele historien her ...

Tilmeld
Underretning af
gæst
0 Kommentarer
Inline feedbacks
Se alle kommentarer