Oprettelse af en enkelt medicinsk løsning er gavnligt for nogle patienter. At skabe teknologien til direkte at inficere redigeret DNA i mennesker er hensynsløs og farlig på alle niveauer. Når teknologien er ude af kassen, kan den ikke sættes tilbage igen. ⁃ TN Editor
Crispr Therapeutics AG-aktier steg kraftigt, efter at virksomheden sagde, at det har behandlet det første menneske med den samme genetiske teknologi, der deler sit navn i en tidlig fase-undersøgelse.
Crispr Therapeutics og partner Vertex Pharmaceuticals Inc. sagde mandag formiddag, at den første patient i et forsøg, der anvendte CTX001, en terapi oprettet ved hjælp af Crispr-teknologi, som en behandling af den sjældne blodsygdom, beta-thalassæmi, modtog engangsmedicinen. Parret annoncerede også tilmeldingen af den første patient, der er startet i en parallelundersøgelse af medicinen mod seglcellesygdom med den første dosering på banen i midten af året.
”Behandling af den første patient i denne undersøgelse markerer en vigtig videnskabelig og medicinsk milepæl og begyndelsen på vores bestræbelser på fuldt ud at realisere løftet om CRISPR / Cas9-terapier som en ny klasse af potentielt transformative medicin til behandling af alvorlige sygdomme,” Samarth Kulkarni, administrerende direktør Officer for Crispr Therapeutics, sagde det i en erklæring.
Crispr Therapeutics steg så meget som 20 procent til $ 38.10 ved 9: 56 er i New York efter meddelelsen, den største intraday-bevægelse på mere end et år. Peers Editas Medicine Inc. og Intellia Therapeutics Inc. steg henholdsvis 12 og henholdsvis 7 procent efter opdateringen og et par biopharma-takeouts.
Teknologien har en bred vifte af applikationer og har fanget investorens fantasi i den bedre del af det sidste halvandet år, på trods af at de kun bruges i dyremodeller. Crispr førte flokken i aktiebevægelse og markedsvurdering sidste år, hvor ordet “Crispr” spredte sig som et ildsted blandt erhvervsdrivendes samtaler.
wpDiscuz