Technocrat og Transhuman genetikere saliverer for at få deres hænder på denne revolutionerende teknologi, der vil give dem total og direkte kontrol over det menneskelige genom og andre DNA-baserede livsformer. ⁃ TN Editor
En ny form for genomredigeringsværktøjet CRISPR-Cas9 ser ud til at udvide antallet af sygdomme, der kan behandles med teknologien, markant ved at sætte forskere i stand til nøjagtigt at ændre en af DNA's fire "bogstaver" til enhver anden og indsætte eller slette enhver strækning af DNA - alt mere effektivt og præcist end tidligere versioner af CRISPR. Af afgørende betydning, rapporterede videnskabsmænd på mandag, at det opnår alt det uden at foretage genomskramninger i dobbelthelixen, som klassisk CRISPR og mange af dens offshoots gør.
Nyheder om denne "primære redigering" begyndte at cirkulere blandt CRISPR-ites denne måned, da opfinderne afslørede det på et møde i Cold Spring Harbour Laboratory. Siden da har ”spændingen været håndgribelig,” sagde den genetiske ingeniør Fyodor Urnov fra University of California, Berkeley, som ikke var involveret i forskningen.
”Jeg kan ikke overdrive betydningen af dette,” sagde han og sammenlignede oprettelsen af stadig flere slags genomredigerings-teknologier med oprettelsen af superhelte med forskellige kræfter: ”Dette kunne være en ganske nyttig Avenger til genomredigering samfund, især i oversættelse af grundlæggende forskning til klinikken ”til at helbrede sygdomme, der spænder fra seglcelle til cystisk fibrose.
Første redigerings opfindere, ledet af David Liu fra Broad Institute of MIT og Harvard og postdoktor Dr. Andrew Anzalone, siger, at det har potentialet til at korrigere 89% af de kendte sygdomsfremkaldende genetiske variationer i DNA fra den stavefejlstavelse, der forårsager sigdcelle til de overflødige fire bogstaver, der forårsager Tay-Sachs sygdom. Alt i alt rapporterer de at der er foretaget 175-redigeringer i mennesker og museceller.
”Der er mere end 75,000 DNA-ændringer forbundet med genetiske sygdomme,” fortalte Liu til journalister forud for onlinepublikationen i naturen beskriver prime redaktører. "Samlet dækker de alle disse."
Første redigering forbedres på CRISPR-Cas9 (og alle de forskydninger, forskerne har gjort til det i de sidste syv år), på flere afgørende måder, sagde Liu. Det kan ændre ethvert af DNA's fire nukleotider eller "bogstaver" - betegnet A, T, C og G - til ethvert andet, i alt 12 muligheder.
En af Lius tidligere CRISPR-opfindelser, kaldet base redigering, kan kun foretage fire af disse ændringer: C-til-T, T-til-C, A-til-G og G-til-A. Det kan for eksempel ikke korrigere seglcelle-forårsagende mutation i hæmoglobingenet, hvilket kræver, at en T ændres til en A på et præcist sted.
”Første redigering,” sagde Urnov, “er fremragende til reparation af [sådanne] punktmutationer,” som er årsagen til nogle 7,000-arvelige genetiske sygdomme.
I modsætning til andre former for CRISPR foretager primære redaktører let disse reparationer i celler, der ikke deler sig, såsom neuroner og muskelceller, som forskere i genomredigering ser på som mål for behandling af sygdomme, der spænder fra Duchenne muskeldystrofi til Rett syndrom.
Ud over at ændre et nukleotid til et andet, kan primære redaktører fjerne et præcist antal nukleotider fra et præcist sted i genomet. For eksempel fjernede de brede videnskabsfolk (fra menneskelige celler, der vokser i laboratorieskåle) de fire nukleotider i genet HEXA, der forårsager Tay-Sachs sygdom. Andre steder kunne de fjerne så mange som 80.
”Det ser ud til, at førsteklasses redigering vil tilbyde nogle nye muligheder for genomredigeringsfællesskabet,” sagde biokemiker Benjamin Kleinstiver fra Massachusetts General Hospital, hvis forskning fokuserer på at omdanne genomredigering til ”molekylær medicin.”
wpDiscuz